Le deficit immunitaire combine severe lie a l'X (DICS-X1) est du a un defaut de la chaine gc et se manifeste par une absence totale de lymphocytes T et de cellules NK chez les patients avec des lymphocytes B peu fonctionnels. En cas d'absence de donneur compatible, un protocole de therapie genique visant a introduire ex-vivo un vecteur retroviral porteur du transgene gc dans les cellules souches de moelle osseuse du patient a ete mis en place au laboratoire. Le suivi post-traitement montre une reconstitution lymphocytaire T polyclonale efficace avec 1 a 3 copies de vecteur retroviral integre par cellule, une fonction comparable a celle du temoin, malgre une expression de la chaine gc variable a la surface des cellules T ainsi qu'une reprise de l'activite thymique stable dans le temps. Le transgene gc est retrouve stable dans les cellules issues des differenciations lymphoides T ainsi que dans les lignees myeloides ce qui permet d'affirmer l'existence de progeniteurs lymphoides et myeloides precoces corriges. De plus, l'existence d'un precurseur hematopoietique pluripotent transduit capable d'autorenouvellement laisse esperer une correction a long terme de la maladie."